PAVIA – Arrivano segnali incoraggianti dalla Fondazione Mondino IRCCS sul fronte della ricerca contro l’Alzheimer. Al centro dello studio c’è una terapia anti-tau che ha mostrato risultati promettenti sulle funzioni cognitive in alcuni pazienti nelle fasi iniziali della malattia. La ricerca portata avanti al Mondino si concentra sulle terapie innovative contro una patologia neurodegenerativa progressiva legata all’accumulo nel cervello di beta-amiloide e di proteina tau, due elementi associati al progressivo declino della memoria e delle capacità cognitive.
Negli ultimi anni sono emerse nuove strategie terapeutiche basate su anticorpi monoclonali diretti contro la beta-amiloide, già usati in Europa ma non ancora approvati da Aifa per l’impiego in Italia. In questo scenario, la Fondazione Mondino ha sviluppato anche un percorso di ricerca alternativo, puntando sull’altro bersaglio chiave della malattia: la proteina tau.
Tra le molecole studiate c’è bepranemab, un anticorpo monoclonale ricombinante diretto contro la tau umana, pensato per ridurne la diffusione e rallentare o arrestare la progressione della malattia. Al Dementia Research Center della Fondazione è stato condotto, insieme ad altri centri italiani ed europei, lo studio TOGETHER, promosso da UCB Biopharma e coordinato dall’IRCCS S. Lucia di Roma.
Lo studio è stato seguito da un’équipe coordinata dal professor Alfredo Costa, direttore dell’Unità Operativa Neurologia del Comportamento del Mondino. Ha coinvolto pazienti con forme precoci di Alzheimer, in fase prodromica o lieve, ed è stato impostato come trial in doppio cieco e controllato per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità del farmaco. Il trattamento è stato somministrato per via endovenosa ogni quattro settimane, fino a un massimo di 80 settimane. L’obiettivo principale era verificare l’impatto sulle funzioni cognitive. Una successiva fase di estensione di altre 44 settimane ha permesso di monitorare anche sicurezza e tollerabilità nel lungo periodo. Durante il percorso sono stati eseguiti controlli cognitivi periodici e misurazioni del carico di tau nel cervello tramite Pet.
Secondo quanto emerso, e in attesa della pubblicazione dei risultati, per la prima volta una terapia anti-tau ha mostrato un beneficio significativo sulle funzioni cognitive in pazienti con basso carico iniziale di tau cerebrale e/o senza fattori genetici di rischio per l’Alzheimer.
Un altro aspetto evidenziato riguarda la sicurezza. A differenza di quanto osservato con gli anticorpi anti-amiloide, il trattamento anti-tau non ha mostrato effetti collaterali rilevanti né le alterazioni al neuroimaging note come ARIA, che spesso compaiono con le terapie anti-amiloide.
Nel complesso, questi dati indicano che la terapia diretta contro la proteina tau può rappresentare una valida alternativa tra le strategie capaci di modificare il decorso della malattia, aprendo nuove prospettive nella ricerca e nella cura dell’Alzheimer.
